Ученые Сеченовского университета сделали значительный шаг в области генотерапии, разработав новый препарат, способный доставлять здоровые копии поврежденного гена непосредственно в клетки сетчатки глаза. Это открытие может остановить прогрессирование синдрома Ашера, генетического заболевания, приводящего к потере зрения.
Исследования проводятся в лаборатории молекулярной вирусологии, где уже были успешно завершены испытания на лабораторных трансгенных мышах. Как сообщил заведующий лабораторией Александр Малоголовкин, разрабатываемое средство не сможет вернуть зрение тем, кто уже его утратил, однако оно имеет потенциал замедлить развитие слепоты у пациентов с уже проявившимися симптомами и полностью предотвратить потерю зрения у тех, кто находится на ранних стадиях заболевания.
Синдром Ашера является редким наследственным заболеванием, сочетающим в себе нарушения слуха и зрения. Внедрение нового генотерапевтического подхода открывает новые горизонты в лечении этого недуга и дает надежду многим пациентам и их семьям.
Ученые продолжают работу над препаратом, надеясь на его дальнейшие клинические испытания и возможное применение в медицинской практике.
Понравилась новость? Добавьте в избранное Дзен Новости, присоединяйтесь к нашим сообществам ВКонтакте, ОК и нашему Telegram-каналу.